搜狐医药 | 不能光指望医保！建议罕见病探讨多方支付体系

出品 | 搜狐健康

作者 | 周亦川

编辑 | 袁月

中国目前有各类罕见病患者约2000万人，长期面临着诊疗用药方面的挑战。随着国家对罕见病关注度的提升，一系列鼓励罕见病新药的加速审批上市、医保准入和临床使用的政策相继推出，纳入国家医保目录的罕见病药品已有40余种 ，罕见病药物的可及性有所提升，但部分高值罕见病用药依旧无法被纳入基本医保支付范围。

人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福教授，全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明委员等两会代表委员、专家学者共同呼吁：科学评估罕见病用药对医保基金的影响，探索建立适宜罕见病药物的医保准入机制，创新罕见病医疗保障机制。加强城市定制性商业医疗保险（普惠险）与基本保险衔接，强化政府引导作用，完善宏观政策规范市场行为，强化普惠险新业态的科技支撑，促进罕见病药物医疗保障可及性，实现“疾病罕见，但待遇常见”。

不少人认为罕见病药物单价高，会为医保造成极大负担。而事实上，单个罕见病药物的单个适应症人群治疗费用对医保基金产生的影响没有显著高于其他疾病领域的治疗药物。研究表明，罕见病药物占我国医保基金药物支出不足1.5%，支出占比规模可控，不会挤占医保基金过多资源。另据官方统计，前五批带量采购累积节省医保基金约2600亿元，可以通过精确测算，利用结余基金推动更多罕见病创新药的准入。

“解决罕见病患者医疗保障可及性问题是实践‘健康中国2030’战略的应有之义，也是全面建立中国特色医疗保障制度过程中不容忽视的重要问题。”全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明委员认为，“应科学评估罕见病用药对医保基金影响，通过综合措施，推动更多罕见病等创新药准入，逐步提高医疗保障水平，减轻群众用药负担。”

公开资料显示，美国国家罕见病组织（National Organization for Rare Disorders，NORD）统计，在目前已发现的约7000多种罕见病中，仅有10% 的罕见病有相应的治疗方法，且只有 1% 的罕见病有针对病因的有效治疗药物。罕见病患者不得不承受来自生理上病痛的折磨与精神上药物匮乏的双重压力。

美国为非全民医保国家，罕见病主要的报销途径由美国政府医疗保健计划和商业保险共同组成；日本为了降低患者支付金额，孤儿药由政府定价，且全额报销；欧盟各国不但有合作的欧盟结构基金、第二健康项目，各成员国还有自己的医保和罕见病基金，大多数孤儿药可以全额报销。

我国当下的经济发展水平与社会发展阶段，决定了无法仅靠医保一揽子解决所有罕见病医疗保障问题，平衡医保基金的可持续发展至关重要。

尽管传统的捐赠、慈善在一定程度上可以帮助缓解罕见病救治痛点，但因缺乏长效运营机制导致透明度不高，可持续性较弱。

近年兴起的普惠险在一定程度上降低了普通民众参保门槛，我国浙江、成都、广东、山东、上海等多地在相关实践中已取得初步成绩。

人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福教授认为，作为一项民生项目，普惠险应在明确“基本、主体和兜底”政府责任的同时，充分发挥市场在资源配置中的作用，通过创新的社商合作，让惠普险成为便利千家万户的“大众医疗健康保险”。浙江经验表明，政府引导可提高参保人对普惠险的信心，通过公共资源、信息平台、政策工具共享可降低普惠险商业运作成本，将资源更有效率地投入在大病、重病的共济方面。

由于普惠险还处于初级探索阶段，毛宗福教授还建议道：“要注重顶层设计宏观政策引导，比如在国家层面成立普惠险部际联席会，综合性地指导地方开展试点工作；同时，鼓励地方有序先行先试，结合实际情况探索多元筹资方式。罕见病保障操作模式上应确保所有利益相关主体能持续参与，确保各主体各司其职，充分发挥主观能动性和积极性，提高罕见病患者的生存质量和保障水平。”

江苏省政协委员，阿斯利康全球执行副总裁王磊表示：“近年来，中国医疗改革的不断深化、罕见病目录的出台及诊疗协作网的建设，为中国罕见病防治事业奠定了基础。然而仅靠一方实难满足中国2000多万罕见病患者的诊断、用药、支付需求。作为药品供给方，企业应当加强自身研发能力和对外合作，创新具有高临床价值的罕见病药物，支持建设多层次支付保障体系，助力搭建罕见病诊疗生态圈，让创新的罕见病药物及诊疗方案满足患者未尽之需。”

我们相信，“健康中国 2030”的推进，是为了让每一个人都能享受到健康红利，一个都不能少。实现这一发展目标，必然需要健康、良性的可持续诊疗生态。因此，探索构建多层次医疗保障体系不仅将减轻患者、社会、政府的整体经济负担，也将提升企业在罕见病创新药物研发方面的动力和积极性，为中国罕见病防治事业可持续发展带来深远影响。