干细胞疗法在逆转了老鼠的帕金森病后将展开人体试验

帕金森病被认为是创新干细胞疗法的主要目标，因为该疾病可以追溯到大脑特定区域的一种特定类型的细胞退化。黑质的神经元是中脑的一个结构，负责产生帮助控制运动等活动的多巴胺。

这些神经元的损失是导致帕金森病患者运动症状的原因，因此使用干细胞疗法来取代它们是一个非常有吸引力的想法，并且这个想法已经开始从动物试验迁移到人类。在2018年日本进行的一项世界首创的试验中，帕金森病患者将干细胞衍生的前体细胞植入他们的大脑，在那里它们发展成能产生多巴胺的神经元，据说一些受试者表现良好。

类似的早期试验目前正在美国进行，科学家们正在努力确定使用诱导多能干细胞(iPS)来恢复帕金森病患者的正常运动的安全性和有效性。这些iPS细胞开始是收获的成人细胞，用重编程因子处理，进而使其恢复到胚胎状态。第二阶段则是让它们接触更多的生长因子，进而将它们变成产生多巴胺的神经元。

亚利桑那州立大学的科学家们一直在试验这一过程并在一项概念验证研究中对他们设计的神经元在老鼠身上进行测试。他们的想法是优化生产这些细胞的方法、进行调整，然后看看哪个版本能最大程度地改善啮齿动物的帕金森症状，并最好能使该技术更接近于临床应用。

这意味着在重新编程的第二阶段将干细胞置于不同的时间段内，不同的细胞群分别培养了17天、24天或37天。结果研究小组发现，17天的干细胞明显优于其他类型的干细胞，当将干细胞移植到老鼠的大脑中，其运动症状得到了明显的恢复。

另外，剂量也被发现是关键，少量干细胞的影响可以忽略不计，而大量的干细胞则进入大脑并跟神经组织结合，然后形成突触并产生多巴胺。最终，这使得接受治疗的老鼠完全逆转了帕金森病的症状。

在这些有前景的结果之后，该技术现在将加入少数正在人类身上研究的类似技术，这被认为为一项首次试验。它将专注于帕金森病患者的特定人群，据悉，这部分人的帕金森基因发生了突变。这些患者虽然经历了运动症状的下降，但没有认知能力的下降或痴呆，科学家称这使他们成为测试的理想人选。

这项研究的论文作者Jeffrey Kordower表示：“我们对有机会帮助患有这种遗传形式的帕金森病的人感到非常兴奋，但从这项试验中获得的经验也将直接影响患有这种疾病的散发性或非遗传形式的病人。”