澳生物制药商KZA脑瘤新药获美国FDA孤儿药认定

专注于肿瘤药物研发的澳大利亚生物技术公司Kazia Therapeutics Limited（ASX：KZA；纳斯达克：KZIA）肿瘤攻克取得新进展，公司针对高侵润性脑部肿瘤——多形性胶质母细胞瘤...

专注于肿瘤药物研发的澳大利亚生物技术公司Kazia Therapeutics Limited（ASX：KZA；纳斯达克：KZIA）肿瘤攻克取得新进展，公司针对高侵润性脑部肿瘤——多形性胶质母细胞瘤（GBM）研究的新型试验用药物GDC-0084近日获得美国食品和药物管理局（FDA）授权的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。

根据KZA最新澳交所公告，Kazia于上周五（2月23日）收到FDA书面通知。孤儿药认定可为公司提供长达七年的孤儿药物独家授权（ODE），延长商业药物的有效寿命，方便Kazia申请赠款资金、协议援助和经济利益等，如免除新药申请费用和税收抵免。

孤儿药（或称罕见药），取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念，专门用于治愈或治疗罕见疾病，通常被定义为在美国境内治疗影响人数少于20万的药物、诊断试剂及疫苗。

KZA公告指出，在GBM治疗领域，巨大医疗需求尚未得到满足。GBM为最常见且致死率极高的脑部肿瘤；其常渗入邻近组织，且形状多变而无确定范围。全球每年有超过13万名患者被诊断患有GBM，预后仍然很差，最佳诊疗的中位生存期为12-15个月。对于近三分之二患者而言，现有的药物治疗方法基本无效，市场仍然迫切需要新型治疗方案。

令人感到振奋的是，Kazia研发的新药GDC-0084是调节PI3K（胞内磷脂酰肌醇激酶）信号通路的新型靶向疗法，在对研究初期47例晚期脑癌患者进行的I期临床研究中取得良好效果，于2016年10月获得美国基因工程技术公司Genentech（基因泰克）授权，并将在2018年3月底或4月初开始针对胶质母细胞瘤的国际II期临床试验，以提供更多临床疗效的明确证据。

II期试验最初将主要在美国领先研究中心进行，初步研究数据预计将在2019年早期出炉。

根据本月19日公告，Kazia确认获得由澳大利亚税务局（ATO）近四百万元（3,973,052澳元）退税，该资金来自于公司上财年申请的研发税收激励项目，是Kazia无稀释资金的重要来源，将助力关键临床项目继续开展。

官网资料显示，Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤诊疗的生物技术及制药公司，于1994年3月在新州成立，最初以Novogen Limited名义在澳大利亚企业法案下注册经营。公司致力于与全球领先的科学家、临床医师和投资者合作，重点推进肿瘤领域创新型诊疗方案的开发。目前业务管道主要涵盖两大临床阶段药物开发项目，分别为GDC-0084和TRX-E-002-1（Cantrixil），后者为具备抗癌活性的第三代苯并吡喃分子，或将用于治疗卵巢癌。

2月23日，该股涨3.788%，报收于0.685澳元，成交量较上交易日增长近77%至157,574股。